2017年12月30日，騰訊頭條的新聞讓很多人開(kāi)始揪心：11歲女童小霖花白血病復發(fā)偷偷寫(xiě)“遺書(shū)”：媽媽我可能要失約了。講述的是造血干細胞移植后復發(fā)的小女孩寫(xiě)信勸媽媽活下去的感人故事。在小女孩家人瀕臨絕望之際，他們選擇了一種神奇藥物的臨床治療，一個(gè)月后，小霖花體內的白血病細胞竟然奇跡般消失了！而令白血病細胞消失的神奇藥物，正是來(lái)自健康基地園區企業(yè)——歸氣丹生物醫藥（中山）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)歸氣丹）。  騰訊新聞對小霖花的報道 2015年7月，小霖花還只有9歲時(shí)災難第一次降臨：診斷急性B淋巴細胞白血病B-ALL（標危），經(jīng)過(guò)治療后在2017年3月再次復發(fā)，幸運的是，通過(guò)再次的誘導治療，小霖花又達到了第二次完全緩解。為了避免再次復發(fā)，小霖花進(jìn)行異基因造血干細胞移植，以獲得最大的生存機會(huì )�？杉词惯@樣，仍然沒(méi)有阻擋不幸第三次降臨。就在家人及醫生都感到萬(wàn)分絕望的時(shí)候，Super CAR藥物進(jìn)入了醫院的視線(xiàn)。 2018年1月15日，小霖花復發(fā)的第28天，成都軍區總醫院造血干細胞移植中心主任劉芳醫生將 CARVac 細胞輸入到小霖花體內，她也成為了這項技術(shù)產(chǎn)品的全球首個(gè)臨床試驗受試者。“一開(kāi)始劑量比較少。”劉芳說(shuō)。 輸入 CARVac 后，小霖花因為排異反應導致的尚能控制的發(fā)燒變得來(lái)勢洶洶，很難控制，就在所有人都萬(wàn)分緊張時(shí)，三天后，小霖花的燒退了，并發(fā)癥沒(méi)有后，胃口和精神都好了，大家都震驚了！“后來(lái)又輸入了兩次，每次都是發(fā)燒一兩天就退燒了。”劉芳說(shuō)。  小霖花與醫生合影 目前，用最先進(jìn)的檢測方式，也查不到小霖花體內的白血病細胞，在輸入CARVac細胞6周后，小霖花體內的CARVac細胞仍然保持較多數量，同時(shí)小霖花身體保持很高的免疫細胞水平，和普通CAR-T輸入3周后就無(wú)法檢測到相比，CARVac細胞的持續性更強。 “醫學(xué)上，至少需要持續隨訪(fǎng)5年才能作為腫瘤治愈的判斷依據，但小霖花的這個(gè)結果，讓很多患者可以看到希望�！眲⒎颊f(shuō)，對于和小霖花一樣的移植后復發(fā)的患者來(lái)說(shuō)，CARVac讓醫生患者都看到了一種更為持久和有效的治療方式，這將具有里程碑意義。目前，小霖花的情況較為穩定。  小霖花寫(xiě)的感謝信  康復后的小霖花在朗讀感謝信 病情穩定后，小霖花給主治團隊和歸氣丹公司寫(xiě)了一封感謝信。文中第一個(gè)感謝的“Yupo Ma教授”，就是該項技術(shù)的國際專(zhuān)利持有者馬鈺波教授。Yupo Ma教授的另一個(gè)身份是歸氣丹生物醫藥（中山）有限公司的主席兼創(chuàng )始人，而歸氣丹生物醫藥（中山）有限公司于2017年8月簽約落戶(hù)國家健康基地，治療小霖花的細胞免疫新型技術(shù)就出自該公司臨床研究用CARVac技術(shù)。 此次所使用的藥物是美國公司 iCell Gene Therapeutics研發(fā)的一項Super CAR 新型武器，這是在普通CAR-T基礎上經(jīng)過(guò)改進(jìn)成的CARVac。歸氣丹公司表示，將在中山投資建設亞太區總部，首期投資預計1.75億美元，并建立研發(fā)生產(chǎn)基地及亞洲免疫治療中心，將新一代免疫產(chǎn)品CARs引入中國。同時(shí)，歸氣丹公司已獲得美國公司iCell Gene Therapeutics獨家授權，獲得針對不少于10個(gè)特定病種CAR-T產(chǎn)品臨床研究應用專(zhuān)利在中國及東南亞的使用權益。 在剛剛召開(kāi)的十三屆全國人大一次會(huì )議開(kāi)幕會(huì )上的政府工作報告提出，將加強癌癥等重大疾病防治攻關(guān)，使科技更好造福人民。歸氣丹公司在國家健康基地成立亞太總部，將填補國內在T細胞腫瘤、自身免疫性疾病等研究領(lǐng)域的空白，為飽受癌癥和免疫疾病困擾的患者帶來(lái)新的希望。目前，健康基地聚焦了康方生物、康晟生物、中昊藥業(yè)等腫瘤和自身免疫疾病藥物研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)�！笆濉逼陂g，國家健康基地將重點(diǎn)建設蛋白抗體和細胞免疫治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新中心，引進(jìn)國內外高水平研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化項目，促進(jìn)一批創(chuàng )新醫藥成果在健康基地實(shí)現成果轉化和產(chǎn)業(yè)化，為健康中國做出貢獻！ 鏈接： 美國iCell Gene Therapeutics iCell Gene Therapeutics是在美國注冊的新型生物技術(shù)研發(fā)高科技公司，本部位于紐約長(cháng)島高科技孵化園區，主要從事人類(lèi)疾病治療領(lǐng)域的免疫產(chǎn)品研發(fā)與生產(chǎn)。公司的研發(fā)實(shí)力處于世界領(lǐng)先水平，擁有多位國際頂級科研專(zhuān)家和臨床專(zhuān)家，具有世界一流的技術(shù)設備及成熟穩定的研發(fā)平臺，目前已獲29項國際專(zhuān)利。公司已獲得美國FDA T細胞癌癥孤兒藥物的生產(chǎn)資格，并在多個(gè)醫院內展開(kāi)臨床實(shí)驗，于現階段同時(shí)在中國進(jìn)行T細胞癌癥、白血病以及其他自身免疫性疾病的臨床實(shí)驗。 什么是Super CAR (CARVac) CAR-T細胞是通過(guò)提取患者自身的免疫細胞，通過(guò)基因轉導、純化及體外擴增后再輸回患者體內，相當于專(zhuān)門(mén)為免疫細胞裝上導航，讓他們能“認出”這些白血病細胞并產(chǎn)生高效的殺傷。盡管CAR-T細胞的應用在世界范圍內已相當普遍，但是大部分是異體移植前效果較好，移植以后復發(fā)則可能導致嚴重并發(fā)癥，根據國內外的臨床數據，預后效果很不好。和普通CAR-T細胞相比，CARVac的優(yōu)勢在于將腫瘤靶點(diǎn)和腫瘤疫苗相結合，除了普通CAR-T通過(guò)腫瘤抗原介導的特異性殺傷外，還通過(guò)疫苗效應把全身免疫系統調動(dòng)起來(lái)產(chǎn)生殺傷，使殺傷腫瘤效應更強烈更持久。此外該種CAR-T可以改變體內的淋巴細胞亞群，減少排異。 |
